造血干细胞的适应症有哪些？
　　㈠ 血液系统恶性肿瘤：慢性粒细胞白血病慢性期、急性髓细胞白血病、急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征。
　　㈡ 血液系统非恶性肿瘤：再生障碍性贫血、范可尼贫血、地中海贫血、镰状细胞贫血、骨髓纤维化、重型阵发性睡眠性血红蛋白尿症、无巨核细胞性血小板减少症。
　　㈢ 其它实体瘤：乳腺癌、卵巢癌、辜丸癌、神经母细胞瘤、小细胞肺癌等。
　　㈣ 免疫系统疾病：重症联合免疫缺陷症、严重自身免疫性疾病。

　　造血干细胞移植疗效如何?
　　由于造血干细胞移植须进行大剂量放化疗，最大限度地杀伤肿瘤细胞，显著提高了临床疗效。
　　急性白血病、慢性粒细胞白血病、淋巴瘤的长期生存率分别为50％— 70％、
70％—80％和60％—80％，明显高于常规化疗。重型再生障碍性贫血治愈率也达到70％—80％。另外近年来在乳腺癌等实体瘤中应用越来越广泛，并且获得了良好的疗效。

　　影响骨髓移植的疗效因素有哪些?
　　㈠ 移植患者病情：
　　骨髓移植复发率与移植时病情有关。对于急性白血病在CR l期疗效最好，复发率约为20％左右，而在 CR2期或复发期移植复发率达50％以上。
　　对于慢性白血病患者，异基因干细胞移植是唯一的治愈方法，疗效在慢性期最好，急变期最差，一般讲从诊断至移植时间长，疾病处于进展期的患者疗效差。

　　㈡ 对放化疗的敏感性：
　　大剂量放化疗预处理是清除体内肿瘤细胞的主要方法，故肿瘤细胞对放化疗敏感性直接影响移植疗效。
　　㈢ 移植物质量：
　　对于自体骨髓移植，何时采集骨髓、移植患者缓解质量及骨髓冷冻储存技术、骨髓净化效果均影响患者长期生存的质量。
　　㈣ 预处理方案：
　　移植后疾病的复发率与预处理方案的强弱有关，复发多在1年以内，复发的白血病多数来自患者原来的细胞。
　　㈤ 年龄：
　　也是影响疗效的一个因素，供受体均在20岁以下者疗效最佳，患者年龄大于30岁者略差，40岁以上的患者其BMT的疗效与单纯化疗无显著差异。
㈥ HLA匹配程度：
异基因移植的主要并发症是移植物排斥和GVHD，与HLA匹配程度密切相关。

　　非相关的HLA相配合的骨髓移植后存活情况如何?应用前景如何?
　　异基因造血干细胞移植应用最大限制是HIA相匹配的同胞供者有限，只有30％可进行同胞之间移植。为解决供者来源，1970年开始欧美国家相继建立骨髓库，对献髓志愿者进行HLA配型，到1998年10月为止全世界已有529万人申请登记，并对其中30％做了HLA配型。目前非血缘性BMT为异基因BMT的25％左右。而且处于上升趋势。
影响非血缘性BMT的主要因素是供受者之间主要或次要组织相容性抗原差异，由此出现较高的移植物排斥、GVHD等合并症，严重影响临床疗效。
　　美国国家骨髓供者规划署报道，1184例CML接受无关供者Allo-移植，分析779例CML-CP 3年无病生存率为40％；在年龄＜35岁组，采用HLA相合供者在确诊后1年期内接受移植的CP期患者3年无病生存率显著提高，达到51％-71％。
血清学配型确定的表型是一个较粗的指标，目前许多单位已采用新的基因型配型技术为选择供者提供更为准确HIA的配型依据；新近研究的UDBM—CD34+细胞移植和体内T细胞去除法，已应用于临床，据报道移植后患者移植相关合并症降低，生存率明显提高。
随着GVHD发病机制的研究、HLA配型技术、免疫抑制剂、生物技术的发展，非血缘性BMT将成为造血干细胞的主要来源之一，尤其在我国具有更为广泛的应用前景。